Rettung des Augenlichts – die Luxturna Gentherapie

Nikša ist gerade mal sechs Jahre alt. Seine Eltern haben schon früh erkannt, dass er Schwierigkeiten mit seinem Sehvermögen hat. Er folgte keinen Objekten, nahm kaum Augenkontakt auf und später war das Finden von Spielzeug fast unmöglich. Nikša bekam die Diagnose: Lebersche kongenitale Amaurose (LCA). Diese genetisch bedingte Erkrankung tritt bei ca. 1 von 50.000 Menschen auf und ist eine der häufigsten Ursachen für Blindheit und Sehschwächen bei Kindern.

Die positive Nachricht
Bei Kindern befindet sich das Sehen gerade in der Entwicklung. Oft ist noch ein gewisses Sehvermögen vorhanden und genau hier setzt ein neuer Therapieansatz (Luxturna; siehe unten) an. So lange sich noch genügend funktionierende Zellen im Auge befinden, ist es möglich, den zerstörenden Prozess aufzuhalten bzw. im besten Fall umzukehren. Die Augen lernen wieder zu sehen.

Luxturna
Das Medikament Luxturna ist ein Virus, das eine gesunde Kopie des betroffenen Gens (RPE65) in sich trägt. Es wird in die Netzhaut gespritzt und setzt dort das gesunde Gen frei. So lernen die geschädigten Zellen, ein fehlendes Protein zu produzieren und die Netzhautfunktion kann verbessert werden.

Hoffnung
Trotz dem enormen Meilenstein für die Augenheilkunde ist Luxturna noch wenig im Einsatz, da es sich momentan um das teuerste Medikament am gesamten europäischen Markt handelt. Viele Länder bzw. Krankenkassen erstatten im Gegensatz zu Deutschland das Geld nicht zurück. Trotzdem ist die Hoffnung groß. Steigen Behandlungserfolg und Nachfrage, wird auch das Medikament günstiger.

Für Dokters van Morgen aus den Niederlanden wurde dieses nette und informative Video über Nikša erstellt – zuerst auf holländisch dann aber großteils auf deutsch und englisch:

Die Luxturna Gentherapie ist sicher eine der innovativsten Behandlungsmethoden der modernen Medizin und eröffnet sprichwörtlich völlig neue Perspektiven.

Haben Sie Fragen dazu? Prof. Dr. Siegfried Priglinger steht auch in Linz gerne für ein Beratungsgespräch zur Verfügung.